Sebagian dari terapi tersebut berbentuk pangan olahan untuk keperluan medis khusus (“PKMK”). Bayi-bayi mengalami penyakit langka kelainan metabolisme bawaan sejak awal kehidupan sudah tidak dapat mengonsumsi air susu ibu (ASI), sehingga World Health Organization (WHO) dan United Nations International Children’s Emergency Fund (UNICEF) pada tahun 2009 merekomendasikan penggunaan PKMK untuk jenis penyakit langka ini.
PKMK ini bertujuan menyelamatkan jiwanya, serta menurunkan kemungkinan terjadinya stunting yang hampir 100% dialami akibat reaksi simpang makanan. Di Indonesia sampai saat ini sebagian besar dari PKMK tersebut belum dapat diproduksi di dalam negeri karena tidak bernilai komersial sehingga ketersediaannya menjadi langka dan harganya pun tidak terjangkau oleh sebagian besar penderitanya.
Oleh sebab itu, Yayasan MPS dan Penyakit Langka Indonesia memperjuangkan agar PKMK bisa dijamin oleh pemerintah sebagai hak setiap warga negara untuk mendapatkan pelayanan kesehatan yang memadai.
Niat baik dari Menteri Kesehatan Republik Indonesia untuk memasukkan PKMK yang dapat mencegah stunting dalam Formularium Nasional merupakan kebahagiaan yang tak terhingga bagi pasien dan keluarganya. Untuk memperkuat dukungan pemerintah terhadap tersedianya PKMK bagi semua pengidap penyakit langka yang membutuhkannya.
Tentang Yayasan MPS dan Penyakit Langka Indonesia
Yayasan MPS dan Penyakit Langka Indonesia merupakan organisasi nirlaba yang menaungi lebih dari 100 anak dengan penyakit langka di Indonesia. Organisasi yang dirintis sejak 2016 ini bertujuan mempertemukan sesama pasien atau keluarga dengan penyakit langka, menyediakan jaringan bantuan dan pertolongan bagi mereka dan meningkatkan kesadaran masyarakat umum serta pemerintah terhadap kebutuhan pengobatan pasien penyakit langka di Indonesia.
Sejak tahun 2016 Yayasan MPS dan Penyakit Langka Indonesia telah mengadakan berbagai rangkaian acara peringatan Hari Penyakit Langka Sedunia untuk meningkatkan kesadaran bahwa penyakit langka di Indonesia dapat didiagnosis dan ditata laksana.
Pencapaian yang telah diraih oleh Yayasan MPS dan Penyakit Langka Indonesia di antaranya adalah pembebasan bea masuk orphan drugs bagi pasien penyakit langka, dikeluarkannya peraturan khusus Badan POM Republik Indonesia nomor 30 tahun 2017 yang memberi kemudahan akses obat emergensi pasien penyakit langka, dan pembiayaan orphan food bagi pasien penyakit langka kelainan metabolisme bawaan melalui Peraturan Menteri Kesehatan nomor 29 tahun 2019.
Pada Perayaan Hari Penyakit Langka Indonesia 2021, Yayasan MPS dan Penyakit Langka Indonesia bekerja sama dengan Museum Nasional mencatat sejarah dan ikut menjadi salah satu monumen nasional di seluruh dunia yang ikut merayakan Hari Penyakit Langka Sedunia 2021, bersama dengan lebih dari 60 monumen nasional di berbagai negara, seperti Colosseum dan Menara Pisa di Italia, Empire State Building di Amerika Serikat, dan Burj Khalifa di Uni Emirat Arab di lebih dari 14 negara lainnya.
Pada 2023, perkumpulan pasien penyakit langka yang tergabung dalam Yayasan MPS dan Penyakit Langka Indonesia dalam rangka memperingati Hari Penyakit Langka Sedunia 28 Februari 2023 mengadakan Diskusi Panel antara pasien penyakit langka, dokter yang menangani penyakit langka dari seluruh Indonesia serta para pengambil keputusan publik tentang perlunya PKMK dijamin oleh pemerintah dan juga dihadiri secara online oleh Menteri Kesehatan Republik Indonesia Gunadi Gunadi Sadikin, dengan panelis diskusi dari Kementerian Kesehatan RI, Pusat Penyakit Langka RSCM, BPOM dan juga PPJK.